메디칼타임즈=허성규 기자한독은 제넥신이 공동개발하고 있는 소아 대상 지속형 성장호르몬 HL2356(GX-H9)이 3월 4일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 8일 밝혔다.이번 개발단계 희귀의약품지정으로 한독과 제넥신은 HL2356(GX-H9) 개발에 더욱 탄력을 받게 됐으며 향후 희귀의약품으로 개발될 가능성이 높아지게 됐다는 입장이다.희귀의약품으로 지정을 받게 되면 신속심사 대상이 되어 허가 기간을 단축할 수 있으며 가교 자료를 면제받을 수 있다. 또, 임상 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한 특례도 적용된다.HL2356(GX-H9)은 이번 개발단계 희귀의약품 지정 이전인 2023년 10월 식약처로부터 GIFT 키움 협의체 대상으로 지정됐다. GIFT는 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative Products on Fast Track)의 약자로 초기부터 지원해 심사기간을 단축하는 프로그램이다. GIFT 대상이 되면 준비된 자료부터 먼저 심사하는 수시 동반심사, 심사자와 개발사 1:1 밀착지원 통한 전문 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원이 제공된다.이와 더불어 HL2356(GX-H9)은 2016년 미국식품의약국(FDA) 및 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.HL2356(GX-H9)은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFcTM (하이-에프씨)를 적용한 지속형 성장호르몬이다. 한독과 제넥신은 주 1회 투여를 목표로 소아와 성인 대상 'HL2356(GX-H9)'을 공동 개발하고 있다.성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰인다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.한편 HL2356(GX-H9)은 작년 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하는 유의미한 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 아이맵바이오파마는 이를 바탕으로 올해 중국에서 신약 허가를 신청할 계획이다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국화이자제약은 주1회 성장호르몬 제제 엔젤라 프리필드펜주 24 mg, 60 mg(소마트로곤)이 9월부터 뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아(만3세 이상)의 성장부전 치료제로 건강보험 급여를 적용 받는다고 4일 밝혔다.한국화이자제약 엔젤라 제품사진.이번 고시에 따라 해당 역연령의 3퍼센타일 이하의 신장이면서, 2가지 이상 성장호르몬 유발검사로 확진되고, 해당 역연령보다 골연령이 감소된 만 3세 이상 성장호르몬 분비장애 소아환자에게 급여가 적용된다.투여 기간은 역연령 만 3세 이후부터 골단이 닫히기 전까지 투여하나, 골연령이 여자 14~15세, 남자 15~16세 내에서 급여가 적용된다. 단, 여자 신장 153㎝, 남자 신장 165㎝를 초과하는 환자는 치료비용을 전액 본인 부담한다.성장호르몬 결핍증은 치료를 적절히 받지 않을 경우, 평균보다 적은 신장 및 사춘기 지연을 초래할 수 있으며, 당뇨병, 고혈압 등의 동반질환으로 이어질 수 있다. 국내 주 1회 뇌하수체 호르몬 제제 중 최초이자 유일한 프리필드펜 제제 (2023년 9월 기준)인 엔젤라는 일주일에 1회 투여하는 성장호르몬 제제로, 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 비열등한 효과와 유사한 안전성 프로파일을 확인했다.한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 김희정 전무는 "엔젤라는 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 투여 횟수를 7분의 1로 줄여, 환자와 보호자의 치료 부담을 줄이고 편의성은 높인 프리필드펜 타입의 성장호르몬 제제"라고 설명했다. 이어 김희정 전무는 "이번 엔젤라의 급여 적용을 통해 장기간 치료를 받아야 하는 소아 성장호르몬 결핍증 환자의 치료 접근성을 향상시키고, 국내 성장호르몬 결핍증 치료 환경 개선에 기여할 수 있게 되어 의미 있게 생각한다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자소위 '키 크는 주사'로 알려지며 의원급 의료기관 중심으로 최근 각광을 받고 있는 성장호르몬 주사제.9월을 기점으로 글로벌 제약사 신약이 건강보험으로 등재, 치료제 시장 판도에 변화가 있을지 주목된다.복지부는 식약처가 올해 2월 허가한 화이자 엔젠라를 9월부터 건강보험 급여로 등재할 예정이다.22일 제약업계에 따르면, 최근 보건복지부는 글로벌 제약사의 성장호르몬 신약 급여 등재를 골자로 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정안'을 마련하고 의견수렴을 진행 중이다. 주인공은 지난해 2월 식품의약품안전처로부터 허가 받은 한국화자이자제약 '엔젤라프리필드펜주 24mg, 60mg(소마트로곤)'다.복지부는 '소아성장호르몬결핍증' 환자를 대상으로 2가지 이상의 성장호르몬 유발검사로 확진된 환자를 대상으로 엔젤라를 급여 적용할 방침이다. 동시에 급여 투여 시 '반드시 소아과 전문의 또는 내분비학을 전공한 내과전문의가 상근해야 한다'는 점을 고시에 명시했다.  이 가운데 주목할 점은 의료현장에서 최근 국내 제약사 성장호르몬 주사제가 '키 크는 주사'로 불리며 성장세가 두드러지고 있다는 점이다. LG화학과 동아에스티가 현재 시장을 주도하고 있는 상황.의료현장을 주도하고 있는 주요 품목들과 비교해 엔젤라는 주 1회 주사로 상대적으로 환자 부담이 적다는 측면이다. 참고로 시장 선두주자로 꼽히는 LG화학의 경우 주 1회 맞는 유트로핀(소마트로핀)의 생산을 중단하는 대신 매일 맞는 주사제인 '유트로핀 에스'를 지난해 출시, 해당 품목의 영업‧마케팅을 집중하고 있다.아울러 시장 경쟁자인 동아에스티의 '그로트로핀투(소마트로핀)' 역시 매일 맞는 주사제 형태인 것은 마찬가지다. 이 밖에 경쟁자로는 ▲머크 싸이젠 ▲노보노디스크 노디트로핀 등이 꼽히고 있다.의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 올해 상반기 동안 LG화학 유트로핀 에스는 390억원의 실적을 기록했다. 동아에스티 그로트로핀투 역시 매출 상승곡선을 그리며 332억원의 매출을 기록하며 입지를 공고히 하고 있다. 왼쪽부터 LG화학 유트로핀에스와 동아에스티 그로트로핀투 제품사진이다. 현재 소마트로핀 성분인 두 품목이 의료현장 성장호르몬 시장을 주도하고 있다.해당 품목을 보유한 두 제약사는 여름철 방학시즌을 맞아 병‧의원을 방문하는 환자들을 겨냥해 적극적인 영업‧마케팅 공세를 펼치고 있다.이러한 상황에서 의료현장에서는 9월을 기점으로 주 1회 주사라는 특징을 가진 엔젤라가 국내 병‧의원 시장에 출시할 경우 처방시장의 변화가 일어날 수 있다는 전망이 우세하다. 매일 맞는 주사제와 주 1회 주사제 간 환자 선택에 있어 경쟁이 벌어지는 셈이다.결과적으로 국내 시장을 이끄는 제약사를 상대로 화이자가 신약을 출시하면서 매일 맞은 주사제와 주1회 주사제가 성장호르몬 시장을 둘러싸고 경쟁을 벌이게 됐다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "현재도 주 1회 투여하는 품목이 존재하지만 비중이 크지 않다. 유트로핀도 매일 맞은 주사제로 변화를 선택한 배경"이라며 "엔젤라가 현재 받은 적응증이 성장호르몬 결핍뿐이기에 기존 제품들보다는 사용에 제한이 있을 것이지만 향후 적응증 확대 여부에 따라 시장의 변화가 불러올 수 있다"고 전망했다.  한편, 최근 몇 년간 2차 종합병원과 의원급 의료기관을 걸쳐 성장호르몬 투여를 중심으로 한 성장클리닉 운영이 활성화된 바 있다. 심지어 수도권 상급종합병원 타이틀을 가진 대학병원 역시 '웰빙센터' 이름으로 성장클리닉 운영을 본격화하고 있다.익명을 요구한 A대학병원 소아내분비내과 교수는 "성장호르몬은 아이들이 주사를 매일 맞아야 하고 비용 부담도 크기 때문에 쉽지 않은 치료다. 주 1회 주사는 분명히 강점을 지니고 있지만 환자와 부모들의 평가에 달려있다"며 "다만, 정말 아이의 키가 너무 걱정되고 최종 키가 작을 것으로 예측돼 부모와 아이가 모두 스트레스를 받는다면 확실한 근거를 갖추고 장기 안전성이 입증된 성장호르몬 치료를 고려해볼 수 있을 것"이라고 전했다.그는 "임상현장에서 일반적으로 환자 체중의 2배가 가격이라고 보면 된다. 가령 환자가 20kg이라면 한 달 주사제 비용으로 40만원 가량이 소요된다는 뜻"이라며 "아이의 몸무게가 늘어날수록 비급여 가격이 증가한다. 사실 주사제 가격도 고가인 점이 있기에 비급여 가격도 어쩔 수 없다"고 평가했다.

메디칼타임즈=황병우 기자"해외 기업들이 한국을 아시아 시장에 진입할 기회로 보고 있는 상황에서 글로벌 시장의 환경을 이해하는 능력이 중요하다. 이런 상황에서 제넥신이 다른 기업들이 아시아 진입을 위해 꼭 포착해야 하는 회사로 나아갈 계획이다."현지시간으로 지난 5일부터 8일까지 보스턴 컨벤션&엑시비션센터에서 개최된 '바이오 인터내셔널 컨벤션 2023(Bio International Convention, 이하 BIO USA)'에는 국내 기업들이 역대급으로 많이 참여하며 K-바이오의 위상을 증명했다.글로벌 시장 흐름을 파악하고 기술이전 등을 위해 글로벌 제약사 관계자들과 파트너링 논의를 하는 것이 주요 목적. 최근 전문경영인을 영입하고 900억 규모 유상 증자 등을 실시한 제넥신 역시 그중 하나다.지난해 5월부터 제넥신의 구원투수로 합류한 닐 워마 대표이사는 보스턴에서 열린 바이오USA 참석이 제넥신의 인지도가 성장하는 발판이 될 것이라는 시각. 국내 바이오기업의 글로벌 시장 진출이 중요해진 만큼 이를 위한 전략을 구사하겠다는 계획이다.제넥신 닐 워마 대표.캐나다 출신인 워마 대표는 토론토대에서 생리학을 전공하고, 같은 대학 트리니티 의대에서 신경과학을 연구했다. 이후 프랑스에서 국제 전문경영대(MBA)를 졸업한 뒤 노바티스의 글로벌 마케팅 및 정책총괄과 오펙사를 거쳐 중국 면역항암제 바이오벤처인 아이맵 바이오파마의 미국 법인장으로 일하며 이 회사를 나스닥에 상장했다.워마 대표는 제넥신 취임 이후 첫 공개 석상에서 미국 나스닥 상장 추진 계획과 유상증자, 핵심 파이프라인 선별 등 굵직한 행보를 보였던 모습. 그는 이번 바이오USA 참가의 이유로 ▲기술수출(라이선스 아웃) ▲기술 수입(라이선스인) ▲제넥신 인식 제고 등 3가지를 꼽았다.워마 대표는 "글로벌 제약 바이오 회사들을 대상으로 제넥신의 주요 후보물질 제품에 대한 기술수출 기회를 이야기하는 것이 첫 번째 목표"라며 "이외에 새로운 혁신 신약 파이프라인의 기술 수입, 제넥신이라는 회사를 미국을 포함한 전세계 사람들에게 알리는 것이 바이오USA 참석의 이유다"고 말했다.큰 틀에서는 현재 기술수출에 좀 더 무게추가 실리고 있다는 게 그의 설명. 제넥신은 바이오USA에서 기술수출 70%, 기술 수입 30%의 비중을 두고 매일 10여 개 이상의 미팅을 진행했다.특히, 이번 바이오 USA가 코로나 팬데믹 이후 이전보다 전세계 참가자 수 증가와 파트너십 관련 미팅이 증가하는 등 미래 논의가 활발했다는 게 워마 대표의 평가. 이 과정에서 한국 바이오기업이 주최국인 미국을 제외하면 1위 참가국인 만큼 긍정적인 평가가 이어졌다고 언급했다.워마 대표는 "아시아 태평양 지역의 생명공학 커뮤니티의 중요성이 강조되고 있고 한국을 시장의 규모는 작지만, 아시아 시장으로 진출할 수 있는 높은 가치의 매력적인 기회로 보고 있다"며 "제넥신 역시 선도 생명공학 기업으로 투자자와 파트너로 부터 관심을 받고 있다"고 말했다.앞서 언급한 것처럼 워마 대표는 제넥신이 가진 파이프라인 중 4개 파이프라인을 선정해 역량을 집중하고 기술수출을 노리고 있다.이에 대해 닐 워마 대표는 "처음 제넥신에 합류했을 때, 제넥신은 실험단계부터 임상 시험 단계까지 광범위한 파이프라인을 보유하고 있었다"며 "효율적인 운영으로 제품 상용화를 시키기 위해서는 우선순위를 설정하고 역량을 집중하는 것이 필요했고, 과감하게 4개의 파이프라인을 선정했다"고 밝혔다.이 같은 과정을 통해 선정된 파이프라인은 ▲장기 지속형 성장호르몬 결핍증 치료제 GX-H9 ▲장기 지속형 만성 신장 질환 빈혈증 치료제 GX-E4 ▲자궁경부암 및 두경부암 치료백신 GX-188E와 유일한 T세포 수 증폭 면역항암제 GX-I7 등 4개 후보물질이다.(왼쪽부터) 제넥신 닐 워마 대표, 개발전략실 박현진 부사장현재 제넥신은 GX-E4와 GX-H9은 내년에 상업화될 예정이며 GX-188E와 GX-I7의 삼중요법 임상이 강조되면서 GX-188E 기술수출을 계획하고 있는 상태다.워마 대표는 "프로그램을 발전시키는 것도 중요하지만 제품을 상용화하려는 계획을 실제로 실행할 수 있다는 것을 보여주는 것이 중요하다"며 "후발 단계를 진행하고 BLA 신청을 하고 제품을 시장에 출시할 수 있다는 것을 보여주는 것에 초점을 맞추고 있다"고 전했다.다만 주요 파이프라인을 선정해 역량을 집중했음에도 불구하고 여전히 국내 바이오벤처 입장에서 모든 후보물질을 성공으로 이끌기에는 여러 어려움이 존재할 수밖에 없는 상황. 결국 지난해 말에 진행한 850억 원 규모의 유상 증자를 통해 확보한 자금을 적절하게 사용하는 전략도 필요해진 시점이다. 워마 대표는 "우선순위를 정하면서 확보된 자금은 대부분 GX-188E, GX-E4 GX-I7 등의 글로벌 임상과 상용화를 위해 사용하고 초기 임상에는 사용하지 않을 예정"이라며 "선별된 후기 단계의 후보물질에 대해서는 파트너십을 중요하게 여기고 있다"고 밝혔다.궁극적으로 워마 대표가 바라보는 제넥신의 방향성은 글로벌 무대에서 제넥신이 영역확장을 통해 영향력을 넓히는 것. 이를 위해서는 바이오USA와 같은 무대에서 글로벌 시장의 이해도를 넓히는 것이 필요하다고 언급했다.워마 대표는 "글로벌 무대에서 제넥신의 위치는 현재도 좋지만 개척자의 위치에 있었던 만큼 지속적으로 위치를 높이는 것도 중요하다"며 "그동안 국내 연구에만 집중했다면 미국과 유럽에서 임상을 진행해 제품의 영향을 극대화하는 등 제넥신의 영역을 확장하고 있다"고 말했다.끝으로 그는 "제넥신이 글로벌 무대에 활동하면서 지난 6개월에서 1년간 제넥신 인지도가 크게 성장했다"면서 "아시아 이외의 세상에도 선도 바이오텍 기업으로 자리 잡아 다른 기업들이 아시아 진입을 위해 꼭 포착해야 하는 회사로 나아갈 계획이다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자최근 국내 성장호르몬 시장이 빠른 속도로 성장하고 있다. 자녀 키에 대한 부모들의 관심이 높아지면서 관련된 진료와 진단‧치료가 활성화된 것으로 풀이된다.이 가운데 임상현장에서는 성장호르몬 진료에 있어 아이의 상태를 파악, 최종 키를 정확히 예측해 적절한 시기 치료를 시작하는 것이 중요하다고 강조하고 있다. 성장호르몬 주사 치료에 앞서 적절한 진단과 검사가 우선시 돼야 한다는 것이다.강재빈 굿메디성장클리닉 원장강재빈 굿메디성장클리닉 원장(소아청소년과 전문의)은 최근 메디칼타임즈와 만난 자리에서 성장치료 과정을 설명하며 이같이 강조했다.실제로 저신장증을 의심하고 병원을 찾는 부모가 늘어나며 이에 대한 진단과 치료 시장도 성장하는 추세다.건강보험심사평가원에 따르면 성장호르몬 결핍으로 인한 저신장증 환자는 2021년 기준 4만 3618명으로 전년보다 23% 늘었다.  저신장증이 아니더라도 성장호르몬 치료를 받는 사례도 늘고 있다. 성장발달에 부정적인 영향을 미치는 성조숙증, 소아비만을 겪는 아이들이 많아지고 있기 때문이다. 특히 성장호르몬 주사는 성장판이 닫히기 전까지만 맞을 수 있고, 이 시기에 치료를 받을 경우 2~3cm 정도 키가 더 클 수 있어 부모들의 선호도가 높은 편이다. 강재빈 원장은 "키가 평균보다 3퍼센타일(백분위수) 이하이거나 1년에 4~5cm 미만으로 자라는 경우 등을 보이면 성장치료가 필요하다"며 "적기에 아이들이 성장호르몬 주사를 맞으면 예측 키에서 1년에 1.5cm, 2년에 3cm 정도 더 자란다고 본다"고 말했다.그는 "즉 2년 정도는 꾸준히 치료를 받는 것이 좋다"며 "성장판이 닫히면 더 이상 키를 더 자라게 할 방법이 없기 때문"이라고 설명했다. 이에 따라 성장클리닉에선 문진‧신체계측‧상담에 이은 성장판 및 혈액 검사 등을 통해 아이들의 최종 키 예측과 성장을 방해하는 요소를 파악한다. 태어날 때 신체 사이즈, 1년에 자란 키, 골연령, 부모의 키와 초경시기 등을 파악해야 아이들의 최종 키를 예측할 수 있다는 것이 강재빈 원장의 설명이다. 최종 키를 예측할 수 있는 시점은 만 5세 정도다. 강재빈 원장은 "만 3~4세인데 또래보다 키가 아주 작다면 성장 검사를 받아보는 것이 좋다. 어떤 경우 키가 작은데 골 연령이 빠르면 성조숙증이 올 수도 있기 때문"이라며 "검사를 받는다고 당장 치료를 시작하는 것이 아니라 6개월에 한 번씩 진료를 통해 아이의 발달 상태를 체크한다"고 말했다.그는 "만 5세가 되면 최종 키를 예측해볼 수 있다"며 "물론 이후 성장 과정에서 수면, 영양, 운동, 비만 정도 등에 따라 예측 키가 달라질 수 있지만, 오차범위가 3cm 내외로 신뢰도가 높은 편"이라고 밝혔다.진단 및 검사에 따라 예측 키가 작게 나올 경우 성장호르몬 치료를 고려해볼 수 있다. 강재빈 원장은 만 7~8세가 치료를 받기 적절한 나이라고 보고 있다. 그는 "성장호르몬 치료를 시작하면 주사를 매일 맞아야 하기 때문에 아이들이 주사에 동의할 수 있는 나이가 돼야 한다"며 "보통 초등학교 저학년, 사춘기가 시작되기 전에 치료를 진행하는 편"이라고 설명했다.아울러 부모들이 성장호르몬 치료에서 환자 및 부모 입장에서 가장 부담스러워 하는 부분은 비용이다. 현재 성장호르몬 주사를 급여로 맞으려면 키가 또래 중 하위 3% 안에 들면서 성장호르몬 결핍이 확인되고, 또래보다 골 연령이 감소된 경우를 모두 충족해야 한다. 나머지는 모두 비급여로 성장호르몬 주사료 등 환자 부담이 만만치 적지 않을 수 있다고 강재빈 원장은 설명했다. 더구나 일부 병원은 성장호르몬 주사와 함께 한약·영양제를 함께 처방해 더 높은 비용을 요구하기도 하는데 현재로서는 성장호르몬 치료가 의학적 근거와 안전성을 입증한 유일한 방법이라고 강조했다. 강재빈 원장은 "소아내분비 전공자 입장에서 지금까지 키 성장에 효과가 있다고 의학적 근거를 갖춘 치료는 성장호르몬 주사가 유일하다"고 말했다.마지막으로 그는 "성장호르몬은 아이들이 주사를 매일 맞아야 하고 비용 부담도 크기 때문에 쉽지 않은 치료"라며 "따라서 정말 아이의 키가 너무 걱정되고 최종 키가 작을 것으로 예측돼 부모와 아이가 모두 스트레스를 받는다면 확실한 근거를 갖추고 장기 안전성이 입증된 성장호르몬 치료를 고려해볼 수 있을 것"이라고 전했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자소위 '키 크는 주사'로 불리는 성장호르몬 주사제 시장이 급성장하고 있는 가운데 글로벌 제약사 신약까지 등장하면서 처방시장에 주목을 받고 있다.시장을 주도하고 있는 국내사들의 경우 성장호르몬 주사제가 '캐시카우'로 성장함에 따라 제약사 간의 경쟁은 더 치열해질 전망이다.식약처가 최근 화이자 엔젠라를 허가했다.3일 제약업계에 따르면, 최근 한국화이자제약은 엔젤라프리필드펜주 24mg, 60mg(소마트로곤)가 식품의약품안전처로부터 '뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 소아(만3세 이상)의 성장부전 치료'에 대해 허가받았다.이번 허가는 성장호르몬 결핍이 있는 사춘기 이전의 소아 224명을 대상으로 12개월 동안 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 비열등한 효과를 확인한 3상 비열등 연구를 기반으로 이뤄졌다. 특히 엔젤라 임상의 경우 비교 대상이 현재 성장호르몬 주사제 시장을 점유하고 있는 소마트로핀 성분이라는 점.연간 키 성장 속도를 평가한 결과, 12개월 시점의 엔젤라 투여군은 10.10cm/year, 소마트로핀 투여군은 9.78cm/year로 두 제제의 연간 평균 키 차이는 0.33cm였다. 동시에 주 1회 투여라는 점에서 매일 투여 성장호르몬 제제 대비 환자 부담도 적다는 장점이 존재한다.이 가운데 화이자 측은 허가를 받은 적응증으로 연내 급여 등재를 이뤄내겠다는 목표를 내건 상황.한국화이자제약 측은 "오랜 기간 동안 매일 주사를 맞아야 하는 성장호르몬 결핍증 치료는 순응도가 치료 결과에 큰 영향을 미치는데, 주 1회 투여하는 엔젤라는 매일 투여하는 성장호르몬 제제 대비 낮은 치료 부담, 비열등한 임상적 유효성과 안전성 프로파일이 확인된 치료제"라며 "뇌하수체 성장호르몬 분비장애로 인한 성장부전을 겪는 국내 소아환자의 장기 치료를 위한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다"고 강조했다.엔젤라의 국내 허가 소식에 소마트로핀 성분 품목을 바탕으로 국내 성장호르몬 주사제 시장을 주도하고 있는 국내사들은 향후 처방시장의 변화에 예의주시하고 있다.소마트로핀 성분 중심 성장호르몬 주사제 시장은 LG화학이 주도 중이다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 대표 품목인 유트로핀의 경우 2020년 554억원 매출을 거둔데 이어 2020년 711억원이라는 역대급 성적표를 기록했다. 여기에 지난해 3분기까지 621억원의 매출을 기록, 전년 같은 기간(510억원) 대비 22% 성장한 것으로 집계됐다.뒤이어 시장을 형성 중인 ▲동아에스티 '그로트로핀투' ▲머크 '싸이젠'▲노보노디스크 '노디트로핀' 등도 성장세를 이어갔다. 모두 두 자릿수대의 성장률을 기록하면서 기존 매출 기록을 연이어 경신하고 있다.해당 시장을 주도 중인 LG화학과 동아에스티의 경우 새로운 경쟁 품목 등장에 민감할 수밖에 없는 부분이다. 적응증이 제한적이긴 하지만, 자사 '캐시카우' 역할을 하는 품목에 영향을 미칠 수 있기 때문이다.익명을 요구한 한 국내사 관계자는 "현재도 주 1회 투여하는 품목이 존재하지만 비중이 크지 않다"며 "엔젤라가 현재 받은 적응증이 성장호르몬 결핍뿐이기에 기존 제품들보다는 사용에 제한이 있을 것이지만 향후 적응증 확대 여부에 따라 시장의 변화가 불러올 수 있다"고 전망했다.한편, 임상현장에서는 성장호르몬 시장 성장을 두고서 비급여 치료 시장이 급성장함에 따른 변화라고 평가했다. 의원급 '성장클리닉'에서 비급여 시장이 형성돼 있지만 2차 병원급에서부터 3차 대형병원 위주로 주사제의 매출이 형성되고 있다는 설명.성조숙증 환자 치료 과정에서 성장호르몬 주사 치료도 함께 이뤄지는 만큼 대형병원 위주로 매출이 이뤄지고 있다는 뜻이다. 실제로 2차 종합병원으로 분류된 대학병원에서 최근 '웰빙센터' 등의 이름으로 성장클리닉을 적극 운영하고 있다.익명을 요구한 한 대학병원 성장클리닉 교수는 "건강보험 매출도 있지만 대부분은 비급여 시장 매출로 봐야한다"면서 "의원급 의료기관 위주 개원가 시장에서는 사실 사입가나 세금 등의 문제로 인해 성장호르몬 주사제를 처방하기 쉽지 않은 구조다. 그나마 대학병원이나 개인 2차 병원에서 진료와 검사 등으로 함께 보기 때문에 운영이 가능하다"고 설명했다.또 다른 대학병원 소아내분비내과 교수는 "최근 2차 병원급 일부 성장클리닉에서 양‧한방 협진을 위주로 하는 시스템이 늘어나고 있다. 주사제 시장 성장도 이들이 기여하고 있다"며 "이를 둘러싼 실효성 문제는 앞으로 검증해나가야 할 부분"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자청소년 소아암 발생 시 골절 위험이 상승한다는 새 연구 결과가 나왔다. 대부분의 진료 지침이 소아암을 골다공증 위험인자로 인식하지 못하다는 점에서 소아암 환자의 골밀도 검사 강화가 필요하다는 게 연구진의 판단이다.네덜란드 프린세스 막시마 소아종양학센터 마르타 피오코 등 연구진이 진행한 소아암 생존자에서의 골다공증 발생 비율 연구 결과가 국제학술지 란셋에 10일 게재됐다(doi.org/10.1016/S2213-8587(22)00286-8).저체중증, 성장호르몬 결핍, 갑상선 장애, 비타민 D 결핍, 낮은 신체 활동 등 현재 연구에서 확인된 낮은 골밀도(BMD)와 골절의 위험 요소들은 주로 내분비학자에 의해 진단되거나 관리된다.자료사진국제 소아암 가이드라인이 암 생존자에 대한 칼슘, 비타민 보충을 포함한 내분비 장애에 대한 집중적인 모니터링을 권고한 것에 착안, 연구진은 소아암 발생 이후 골절 위험이 상승하는지 분석에 착수했다.진단 후 최소 5년 이상 생존한 18~45세 네덜란드 소아암 생존자들의 코호트 데이터(DCCSS LATER)를 통해 DXA(이중 에너지 X선 흡수계측법)를 통한 BMD 및 자가 보고 골절 비율을 평가했다.BMD 낮은 점수(Z 스코어 –1 이하) 또는 매우 낮은 점수(Z 스코어 –2 이하)와 골절 및 척추 골절의 발생, 치료 관련 내분비 및 생활 방식 관련 요인 사이의 연관성을 평가했다.총 1548명을 분석한 결과 559명(36.1%)이 모든 부위에서 낮은 BMD를 보였고, 149명(9.6%)은 모든 부위에서 매우 낮은 BMD를 보였다.첫 번째 골절의 발생률은 남성 참가자의 경우 3.53, 여성 참가자의 경우 5.35이었고 249명의 참가자 중 33명(13.3%)이 척추 골절이 있었다.남성, 저체중, 높은 카보플라틴 용량, 모든 용량의 두개골 방사선 요법, 성선 기능 저하증, 갑상선 기능 항진증, 낮은 신체 활동 및 심각한 비타민 D 결핍은 모든 부위에서 낮은 BMD와 관련이 있었고 남성, 저체중, 두개골 방사선 요법, 성장 호르몬 결핍 및 심각한 비타민 D 결핍은 모든 부위에서 매우 낮은 BMD와 관련이 있었다.또한 남성, 이전 및 현재 흡연, 매우 낮은 요추 BMD가 모든 골절과 관련이 있는 반면 고령, 이전 백금 화합물 치료, 성장 호르몬 결핍 및 낮은 신체 활동은 특히 척추 골절과 관련이 있었다.고용량 카보플라틴, 모든 용량의 두개골 방사선 요법, 성선기능저하증, 갑상선 기능 항진증, 낮은 신체 활동 및 심각한 비타민 D 결핍은 모든 부위에서 낮은 BMD와 관련이 있었고 남성, 저체중, 두개골 방사선 요법, 성장 호르몬 결핍 및 심각한 비타민 D 결핍은 모든 부위에서 낮은 BMD와 관련이 있었다.연구진은 "소아암 생존자는 첫 번째 골절 위험이 증가한다"며 "매우 낮은 요추 BMD는 골절과 관련이 있으며, 이는 두개골, 두개척수 또는 전신 방사선 치료를 받은 고위험 생존자에 대한 능동적 BMD 모니터링의 중요성을 시사한다"고 말했다.이어 "이번 분석 결과는 내분비 장애와 비타민 결핍에 대한 집중적인 감시와 적시 개입이 소아암 생존자의 뼈 건강을 개선할 수 있음을 나타낸다"며 "대부분 소아암을 골다공증의 위험인자로 인식하지 못하기 때문에 최신 지침에서 이런 인식 전환 필요성이 환기될 필요가 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국팜비오는 캐나다 제약사 에터나 젠타리스의 성인 성장호르몬결핍증(AGHD) 진단에 사용하는 신약 '마크릴렌(마시모렐린)'의 국내 독점 공급 라이선스 계약을 체결했다고 7일 밝혔다.제품사진성장호르몬결핍증은 인체의 여러가지 호르몬 중 성장호르몬의 분비가 부족해 유년기에서 시작될 경우 저 신장, 성장속도 감소, 심혈관계 장애, 동맥경화, 인슐린 저항성 등 과 같은 다양한 임상 양상을 보이는 질환이다. 기존 성장호르몬결핍증 진단은 긴 시간 동안 여러 번에 걸쳐 채혈도 필요하고 자극검사를 통해 파동적 분비 양상을 보이는 성장호르몬을 진단해야 하기 때문에 자극검사에 대한 이상반응 모니터링 및 다빈도 채혈로 인하여 입원이 필요한 한계점이 있었다.그러나 마크릴렌은 경구용으로 복용 이후 약 1시간 30분동안 4개의 혈액샘플만 채취하면 되므로 입원이 필요 없는 장점이 있다.마크릴렌은 유효성과 안전성이 입증되어 미국임상내분비학회 (AACE) 성장호르몬 결핍증 가이드라인에 "기존 인슐린과 아르기닌 부하 검사와 비교해 재현성이 높고 정확도가 우수하며 절차가 매우 간편한 검사"로 권고되기도 했다.마크릴렌은 미국 FDA와 유렵의약품기구(EMA)로부터 모두 승인받았으며, 식품의약품안전처에서는 2022년 6월 10일 희귀의약품으로 지정했다. 북미에서는 현재 노보 노디스크(Novo Nordisk)와 라이선스 계약을 통해 판매되고 있으며, 공동 개발을 통해 소아 적응증 확대를 위한 임상이 곧 마무리될 예정이며 FDA와 EMA에 적응증 확대를 신청할 계획이다.한국팜비오 남봉길 회장은 "이번 계약으로 안전성과 편의성을 겸비한 마크릴렌을 국내에 소개할 수 있게 되어 기쁘다"며 "마크릴렌은 그동안 미진했던 AGHD진단옵션에 큰 발자취를 남기는 기회가 될 것으로 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 건일제약은 한국페링과 성장부전치료제 '조맥톤(Somatropin)'의 국내 공동판매 계약을 체결했다고 12일 밝혔다. 조맥톤 제품사진이다. 이번 공동판매 계약으로 한국페링은 300병상 이상 종합병원에 집중하며 기존 거래처의 유통을 담당하게 되고, 건일제약은 300병상 미만 병·의원 대상 영업·마케팅 및 신규 거래처의 유통을 담당하게 된다. 조맥톤은 2009년 9월 국내 발매된 제품으로 현재 한국뿐 아니라 미국, 유럽, 일본 등에 공급되고 있다. 또한 2세대 유전자재조합 성장호르몬으로서 체내 성장호르몬과 완전히 동일한 구조와 생리 작용을 나타내며, 성장호르몬 결핍증 환자의 최종 신장 상승을 목적으로 처방되는 제품이다. 심평원 통계에 따르면 성장호르몬 결핍을 유발하는 뇌하수체 기능 저하 진단 환자 수는 2020년 약 1만9000명이다. 그중 성장호르몬 투여를 적극적으로 고려하는 연령(만 5~14세)의 환자는 약 1만명으로 매년 평균 25%의 성장 추이를 보이고 있다. 건일제약 관계자는 "한국페링과 파트너십을 통해 임상적 유의성과 안전성이 확인된 성장부전치료제를 국내 환자들에게 제공하게 돼 매우 기대가 크다"며 "소아청소년과 중심의 우수한 영업력과 시장 내 탄탄한 입지를 최대한 활용해 더 많은 환자 치료에 도움이 되길 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=최선 기자 한독과 제넥신이 공동개발 중인 지속형 성장호르몬 'GX-H9'이 7월 19일 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받을 수 있다. 성장호르몬은 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰이는 단백질 의약품이다. 한독과 제넥신은 항체융합기술을 적용해 소아와 성인 대상 차세대 성장호르몬 GX-H9을 개발하고 있다. GX-H9은 매일 투여해야하는 기존 성장호르몬과 달리, 주 1회 또는 2주 1회 투여하는 지속형 성장호르몬이다. 유럽의약품청의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 개발 업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도이다. 지속형 성장호르몬 GX-H9는 이번 희귀의약품 지정에 따라 규제 수수료 절감, 임상 프로토콜 지원, 연구 보조금 지원, 희귀의약품 허가 취득 시 10년간 시장 독점권의 혜택을 받을 수 있다. 한독 김영진 회장은 "2016년 미국 식품의약국으로 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 올해 유럽에서도 희귀의약품 지정을 받게 돼 기쁘다"며 "임상에서 지속적으로 지속형 제형에 대한 긍정적인 데이터를 확인하고 있는 만큼 제넥신과 협력해 GX-H9의 성공적인 개발을 이끌어갈 것"이라고 말했다. 한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로 2012년부터 지속형 성장호르몬 GX-H9을 공동 개발해오고 있다. 뛰어난 기술력으로 (재)범부처신약개발사업단의 지원 사업에 선정된 바 있으며, 2016년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 현재 한독과 제넥신은 지속형 성장호르몬 GX-H9의 미국, 유럽을 포함한 다국가 3상 임상시험을 준비하고 있으며, 중국 파트너인 I-Mab에서는 중국에서 임상 3상을 진행하고 있다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 주1회 피하주사제형의 성인 성장호르몬제가 처방권에 진입한다. 기존 매일 투약하는 방식의 성장호르몬제와는 순응도 측면에서 경쟁에 강점을 가질 것으로 주목된다. 최근 미국FDA는 다국적제약사인 노보 노디스크가 개발한 '소마파시탄(somapacitan, 제품명 소그로야)'을 성인 성장호르몬 결핍증 치료제로 시판허가를 결정했다. 소마파시탄은 최초 인간 성장호르몬(human growth hormone, 이하 hGH) 치료제로 주1회 피하주사제이다. 지금껏 나온 성장호르몬 치료제들이 매일 투약해야하는 것과 비교되는 대목. 이번 허가는 성인 성장호르몬결핍증 환자 300명을 대상으로 진행한 무작위 위약대조군임상 연구를 바탕으로 이뤄졌다. 임상참여자들은 이전에 다른 제형의 성장호르몬 치료제를 최소 3개월간 사용했거나, 치료 경험이 전혀 없는 이들이었다. 비교군으로는 위약이나 매일 성장호르몬제인 '소마트로핀(somatropin)', FDA 허가를 받은 성장호르몬제를 비교투약했다. 주요 결과를 보면, 치료 34주차 매일 소마트로핀을 투약한 환자군과 소마파시탄을 주1회 투약한 환자군에서는 주요 평가지표 개선에 비슷한 효과를 나타냈다. 특히 소마파시탄 투약군은 몸통 지방(truncal fat) 조직이 평균 1.06%가 감소한 반면, 위약군에서 0.47%가 증가해 차이를 보인 것. 안전성과 관련해선, 가장 흔한 부작용으로 요통 및 관절통, 소화장애, 수면장애, 어지럼증, 편도염, 상하지부종, 구역, 구토, 신부전, 고혈압, 혈청 크레아티닌 수치 상승, 체중증가, 빈혈 등이 관찰됐다. 이와 관련 성장호르몬 치료가 뇌내 고혈압 악화를 유도할 수 있어 환자 모니터링에 주의를 부탁했다. 여기서 소마파시탄은 알레르기 과민성 환자에서는 처방 금기사항으로 거론됐다. 당뇨병성 망막질환 환자의 경우 망막의 미세혈관에 손상을 줄 우려가 있고 급성 호흡기 장애 환자서도 사망률 증가 등의 문제가 언급됐다. 한편 성장호르몬결핍은 뇌하수체 앞엽에서 성장호르몬의 생성이 부적절하게 이뤄져서 발생하는 장애로 알려졌다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 성장호르몬 치료에 투여 편의성과 안전성을 강화한 펜타입 주사기 '알루에타'가 국내 상륙한다. 사진: 알루에타. 한국머크 바이오파마(총괄 제너럴 매니저 자베드 알람)는 성장호르몬 결핍 치료제인 싸이젠(Saizen) 리퀴드 카트리지주(소마트로핀) 투여를 위한 펜 타입 주사기 '알루에타(aluetta)'를 출시했다고 6일 밝혔다. 알루에타는 성장호르몬 제제인 싸이젠의 카트리지 주사액을 삽입해 체내에 주입하는 리유저블 펜(Reusable Pen) 타입 주사기다. 쉽고 직관적인 사용법, 휴대의 편의성, 견고한 내구성을 통해 환자와 보호자의 치료 편의성을 대폭 향상시켰다. 우선, 직관적인 디자인으로 처음 성장호르몬 치료를 시작하는 환자가 쉽게 사용법을 배우고 투여할 수 있도록 고려했다. 또한 환자의 치료 효과와 안전성에 직접적인 영향을 미치는 '정밀한 용량 조절'이 크게 강화됐다. 0.1mg 단위로 증량이 가능한 투여량 설정 손잡이 및 설정된 투여량을 시각적으로 명확하게 보여주는 투여량 창은 개인별 맞춤 투여량 조절이 편리하게 도와준다. 카트리지 창을 통해서 남은 약액을 쉽게 확인함으로써 정확한 용량 투여가 가능하다. 카트리지에 주사액이 충분하지 않은 경우, 투여량 설정 손잡이를 지정된 투여량까지 돌릴 수 없도록 되어 있어 투여량을 정확하게 지킬 수 있도록 도와준다. 또한 싸이젠 리퀴드 카트리지주와 호환이 쉽도록 용량별로 동일한 색상을 채택했다. 작고 가벼운 디자인으로 휴대성도 높였으며, 알루미늄 재질을 채택해 내구성이 견고하고 사용이 편리하다. 5개국에서 57명의 의료인과 30명의 환자를 대상으로 진행한 사용 편의성과 기능성 연구에 따르면, 알루에타 펜 주사기를 처음 사용해본 환자와 보호자의 90%가 직관적인 디자인을 바탕으로 정확한 투여량 설정에 성공했다. 또한 환자와 보호자들은 투여 준비 과정, 사용법, 투약 및 전반적인 사용에 대해 '기존 디바이스 대비 편리하다'고 평가했다. 약 70%의 의료진은 '환자들에게 알루에타를 추천할 의향이 있다'고 답했다. 이러한 사용 편의성은 환자의 복용 순응도와 치료 결과에도 영향을 미친다. 싸이젠 리퀴드 카트리지주는 소아 성장호르몬결핍증(PGHD), 성인 성장호르몬결핍증(AGHD), 특발성 저신장(ISS), 터너 증후군(TS), 만성신부전으로 인한 소아성장부전(CRD), 임신 주수 대비 저성장(SGA)에 대한 적응증을 가진 유전자재조합 인간 성장호르몬(r-hGH)제제이다. 국내에서는 6mg, 12mg, 20mg 투여에 대한 허가를 받았다. 자베드 알람 제너럴 매니저는 "매일, 장기간 투여해야 하는 성장호르몬 치료의 특성상 중요 요소로 여겨지는 ‘치료 순응도’를 높인 새로운 옵션을 제시할 수 있게 되어 기쁘다. 알루에타의 출시로 환자들에게 더 큰 편리함을 줄 수 있기를 기대한다"며 "앞으로도 한국머크 바이오파마는 환자들이 필요로 하는 치료제에 대한 혁신적인 옵션을 제공하고, 환자들의 삶의 질을 높여가고자 지속적으로 최선을 다하겠다"고 전했다. 한편, 한국머크 바이오파마는 유전자재조합 인간 성장호르몬 제제와 관련해, 지난 2008년 싸이젠 리퀴드 카트리지주의 전자 자동화 투약 및 실시간 모니터링 시스템을 갖춘 전자식 디바이스인 '이지포드'와 온라인 웹 기반의 디지털 어플리케이션인 '이지포드 커넥트'를 출시, 환자들에게 정확하고 편리한 성장호르몬 치료를 제공해오고 있다.

메디칼타임즈= 뇌하수체 기능저하증은 뇌의 뇌하수체의 기능이 떨어지면서 호르몬 분비가 감소하는 질환이다. 뇌하수체는 전엽과 후엽으로 나뉘는 데, 전엽에서 분비되는 대표적인 호르몬은 성장호르몬, 성선자극호르몬, 갑상선자극호르몬, 부신피질자극호르몬과 유즙분비 호르몬이다. 후협은 항이뇨호르몬이 대표적이다. 원인은 뇌하수체 종양(70~80%), 두개인두종(12~13%), 특발성(8~10%), 출산 후 다량 출혈로 인한 쉬한 증후군(1~3%)등이 대표적이다. 이 외에도 머리에 손상을 입거나 수술을 받은 경우, 방사선 치료를 받는 경우에도 뇌하수체기능저하증이 발생할 수 있는 것으로 알려졌다. 뇌하수체 기능 저하증은 여러 종류의 호르몬 분비에 이상을 유발하는 데, 보통 성장호르몬 결핍을 시작으로 성선자극호르몬, 갑상선 자극 호르몬, 부신피질 자극호르몬 순으로 진행된다. 증상은 분비가 감소한 뇌하수체 호르몬의 종류와 저하 정도에 따라 다양하다. 성장호르몬이 결핍된 경우, 소아에서는 키가 자라지 않는 저신장증이 나타날 수 있고, 성인에서는 뚜렷한 증상없이 체지방이 증가하거나 근육과 골밀도가 감소하는 변화만을 보인다. 성선자극호르몬이 부족한 경우, 소아에서는 성분화장애, 여성 성인의 경우 월경을 하지 않거나 월경 불순 등이 나타날 수 있고, 남성 성인도 발기부전이나 근력저하 등이 보고됐다. 갑상선자극호르몬의 분비가 감소하면 신진대사 기능이 떨어져 추위를 잘 타고, 쉽게 피로감을 느끼며, 몸이 붓고 변비가 생기며 목소리가 쉬는 등의 증상이 나타나는 것으로 알려졌다. 또 무력감, 설 때 어지러운 증상이 나타나는 기립성 저혈압, 구토나 피부색소침착 등이 나타나는 경우에는 부신피질자극 호르몬의 이상을 의심할 수 있다. 유즙분비호르몬이 부족한 경우 출산 직후 모유가 나오지 않는 증상이 나타날 수 있고, 항이뇨호르몬이 감소하면 소변의 양이 증가하는 요붕증 등이 나타날 수 있는 것으로 밝혀졌다. 하지만 호르몬 부족 증상의 경우, 단독으로 특정 호르몬의 감소만을 보이는 경우는 드물고 보통 여러가지 호르몬 복합증상과 동반질환에 의한 증상이 동시에 나타나는 경우가 많다. 또 뇌하수체 기능저하증은 흔치 않은 질환이기 때문에 한 두가지 증상만으로 의심하고 불필요한 검사를 하기보다는 전문가의 상담을 받는 것이 필요하다. 뇌하수체 기능저하증은 원인이 되는 기저 질환을 찾는 것이 중요하다. 단순히 피로감, 월경불순 등의 증상보다는 원인되는 기저질환으로 인한 증상이 동반되는 경우가 많다. 가장 흔한 원인인 뇌하수체 종양이 원인인 경우에는 이로 인한 두통, 시야장애 등의 특이적인 증상이 있는 경우가 많다. 다만 성장호르몬 감소나 폐경, 성호르몬 감소로 인한 발기 부전 등은 뇌하수체기능 저하증이 아닌 노화에 따른 자연적인 호르몬 감소현상으로 보통 뇌하수체 기능은 정상으로 유지되기 때문에 구분이 필요하다. 뇌하수체기능저하증은 보통 특정 시점에 한 번 측정된 호르몬 수치로 의심할 수 있지만, 정확한 진단은 뇌하수체 호르몬 분비를 자극하는 상태를 유발해 각 호르몬이 정상적으로 분비되는지 측정하는 복합뇌하수체자극검사로 확진한다. 이는 공복상태에서 시행하며, 인슐린과 성선자극호르몬자극호르몬, 갑상선자극호르몬자극호르몬 등 3가지 호르몬을 동시 투약하고 30분간격으로 네 번의 채혈을 통해 자극되는 호르몬의 수치를 측정해서 진단하는 방법이며 뇌하수체 기능저하증이 진단되는 경우 원인을 찾기 위해서 "뇌하수체 MRI 검사"가 필요하다. 치료는 원인질환에 따라 뇌하수체 종양의 경우 수술적인 치료가 필요한 경우가 있고, 허혈성, 염증성 혹은 뇌하수체 손상으로 호르몬 분비가 저하된 경우 부족한 호르몬을 보충하는 치료가 필요하다. 성장호르몬의 경우 주 1회, 남성호르몬 보충은 3개월에 한번 주사제 사용이 필요하며, 갑상선호르몬과 부신피질 호르몬, 여성호르몬은 경구 투약으로 보충할 수 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 한독(회장 김영진)과 ㈜제넥신(대표이사 서유석)이 제 57회 유럽 소아내분비학회 (The 57th Annual ESPE Meeting)에서 소아 환자를 대상으로 유럽/한국에서 진행한 지속형 성장호르몬 ‘GX-H9’ 임상 2상의 12개월 키 성장속도 결과를 발표했다. GX-H9은 제넥신의 원천기술인 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 지속형 성장호르몬으로 주 1회 또는 월 2회 투여를 목표로 한독과 제넥신이 공동 개발하고 있다. 이번에 발표된 내용은 현재 유럽 및 한국 10개국 27개의 내분비센터에서 연장 연구 중인 지속형 성장호르몬 ‘GX-H9’의 소아 임상 2상 결과이다. 12 개월 치료를 완료한 50명의 환자를 대상으로 일일 제형인 지노트로핀(Genotropin®)과 ‘GX-H9’의 12개월 키 성장속도를 비교했다. 공개된 자료에 따르면 지노트로핀(Genotropin®)을 매일 투여한 대조군의 연간 키 성장속도는 약 9.14cm/year인 반면 ‘GX-H9’을 주 1회 간격으로 0.8mg/kg 투여한 군과 1.2mg/kg 투여한 군은 각각 약 10.50cm/year와 약 11.76cm/year의 성장속도를 보였다. 2주 1회 간격으로 2.4mg/kg을 투여한 군은 약 11.03cm/year 키 성장속도를 보이며 대조군과 비견한 우수한 결과를 나타냈다. 이번에 발표된 12개월 결과는 6 개월 결과와 비교 시, 유의미한 키 성장속도의 둔화가 관찰되지 않았다. 또, 현재까지 주사 부위의 지방위축증, 인슐린 저항성 등의 부작용이 보고되지 않았고 지노트로핀® 투약군과 동등한 수준의 안전성을 보였다. 특히, 주 1회 및 2주 1회 용법으로 투여 시, 모두 대조군과 비견한 우수한 키 성장속도를 보이며 주 1회뿐 아니라 월 2회 지속형 제형으로서의 가능성을 다시 한번 확인하였다. ‘GX-H9’는 글로벌 신약개발 R&D를 지원하는 (재)범부처신약개발사업단(단장, 묵현상)의 범부처전주기신약개발사업 과제로 선정되어 ‘차세대 인성장호르몬 제제 (GX-H9)의 소아 성장호르몬 결핍 환자 (PGHD) 대상 글로벌 임상 2상 승인 및 수행, 글로벌 라이센스 아웃’ 연구를 성공적으로 진행하고 있다. 한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로서 2012년 6월 지속형 성장호르몬제에 대한 기술이전 및 공동개발 계약을 체결했으며 한독은 2014년 제넥신의 최대주주가 됐다. ‘지속형 성장호르몬 GX-H9’은 뛰어난 기술력으로 (재)범부처신약개발사업단의 지원 사업에 선정됐으며 2016년 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다. 현재까지 진행된 성인과 소아 대상 유럽 및 국내 임상 2상에 이어 내년 초 미국 FDA에 임상 3상을 신청 할 계획이다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 한국머크의 제약 사업부분인 한국머크 바이오파마가 성장호르몬 결핍 치료제 '싸이젠 리퀴드카트리지주(소마트로핀)'의 주입용 의료기기 이지포드(easypod) 주사 기록 확인이 가능한 '이지포드 커넥트(easypod connect)'를 국내 공식 출시한다. 이지포드 커넥트는 2014년 캐나다, 독일, 스웨덴을 기준으로 '웨이브1(easypod connect Wave 1)' 버전이 출시됐으며 이후 프랑스, 영국 등이 추가되며 현재 총 48개 국가에서 사용되고 있다. 해당 소프트웨어는 환자의 순응도를 확인할 수 있는 온라인 웹 기반의 새로운 디지털 어플리케이션으로, 기존 성장호르몬 결핍 환자들이 사용하던 이지포드를 트랜스미터에 연결해 데이터를 이지포드 커넥트로 전송할 수 있다. 이지포드 커넥트는 의료진이 성장호르몬 결핍 치료제 싸이젠에 대한 환자의 순응도 및 투여 데이터를 온라인으로 실시간 확인이 가능해 결과적으로 환자의 치료 순응도를 개선시킬 수 있도록 도와준다. 특히 외부 플랫폼(PC, 태블릿)에서도 쉽게 접속 가능하며 다양한 포맷으로 성장과 순응도 보고 데이터를 제공해 싸이젠의 치료기간 경과에 따른 종합적 관찰도 가능하다. 한국머크 바이오파마 의학부 김수아 메디컬 디렉터는 "성장호르몬 치료는 환자의 순응도가 높을수록 좋은 치료 효과를 볼 수 있기 때문에 투여의 편리성과 투여 데이터 모니터링이 매우 중요하다"고 설명했다. 이어 "성장호르몬 치료를 받는 환자에게 편리성을 제공하고 성장호르몬 치료의 모니터링을 가능하게 했던 도구, 이지포드에서 한 세대 진화된 이지포드 커넥트는 의료진이 보다 쉽게 성장호르몬 치료 데이터 모니터링을 함으로써 효율적인 진료를 제공해 효과적인 치료에 도움이 될 것"이라고 출시에 대한 기대감을 나타냈다. 이지포드를 통해 투여 가능한 의약품인 싸이젠은 현재 국내에서 성장호르몬 결핍증(GHD) 소아, 임신주수에 비해 작게 태어난(SGA) 저신장 소아, 터너증후군으로 인한 저신장여아, 만성신부전증으로 인한 성장 부전이 있는 소아, 특발성 저신장증 소아와 성장호르몬결핍증 성인을 대상으로 적응증을 가지고 있다. 한편 세계 최초의 자동식, 전자식 성장호르몬 투여기구인 이지포드는 2013년 유럽 제품 차별화 우수상(2013 Europe Product Differentiation Excellence Award)을 수상했으며, 2015년에는 이지포드와 이지포드 커넥트가 성장호르몬 결핍 환자들의 약물 복용 순응도를 높인 공로를 인정 받아 2015 유럽 프로스트 앤 설리번 경쟁 전략 혁신 및 리더십 상(2015 European Frost & Sullivan Award for Competitive Strategy Innovation and Leadership)을 수상한 바 있다.